식약처, GIFT 신속심사 지정에 '환자경험자료' 반영
식품의약품안전평가원, 8월 28일 '우선심사 지정신청 시 고려사항' 개정
희귀·중증질환 환자의 삶의 질 및 증상 등 실제 경험자료 체크리스트 신설
희귀·중증질환 환자의 삶의 질 및 증상 등 실제 경험자료 체크리스트 신설
가요진 기자입력 : 2026. 09. 01(화) 20:11
사진=식품의약품안전처 제공
[식약처/CTN]가요진 기자= 식품의약품안전처 관계자는 "이번 개정을 통해 업체가 GIFT 지정에 대한 이해도와 심사 예측성을 확보하는 데 도움이 될 것으로 기대한다"라며 "의약품의 사용 주체인 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영하고 희귀·중증질환 치료제가 신속하게 허가될 수 있도록 지원하겠다"라고 말했다. 식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 희귀·중증질환 치료제의 신속한 제품화를 지원하는 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)에 환자의 관점을 반영하기 위해 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)'을 8월 28일 개정했다고 밝혔다.
이번 개정은 식의약 안심과제의 일환으로 추진됐다. 임상시험 결과만으로는 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료과정에서의 어려움 등 실제 환자 경험자료를 GIFT 지정 단계부터 적극적으로 활용하겠다는 취지다.
민원인 안내서의 주요 개정 내용에 따르면 GIFT 지정 신청서에 '환자경험자료 체크리스트'가 신설된다. 이에 따라 제약업체는 자료의 유형과 제출 여부 등을 명시해 환자경험자료를 함께 제출할 수 있게 됐으며, GIFT 지정 대상인 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명도 추가됐다.
식약처는 그동안 GIFT 지정 심사 시 질환의 중대성, 대체 가능 의약품 유무, 대체 의약품 대비 안전성 및 유효성 개선 여부를 중심으로 지정요건을 검토해 왔다. 이번 개정으로 제출된 환자경험자료는 신청 품목의 중대성과 유익성·위해성을 평가하는 종합 참고자료로 활용될 예정이다.
식약처는 개정된 지침서 내용을 누리집에 공개하고, 체계적인 환자 관점 평가 체계를 구축해 희귀·중증질환 치료제의 신속 심사 절차를 이어갈 계획이라고 밝혔다.
[영문번역 기사-AI활용]
An official from the Ministry of Food and Drug Safety stated, "We expect this revision to help pharmaceutical companies better understand GIFT designations and improve review predictability." The official added, "We will support the swift approval of treatments for rare and severe diseases by reflecting patient experiences in the evaluation process." NIFDS under MFDS announced on August 28 that it revised the administrative guidelines for the Global Innovative Product on Fast Track (GIFT) system.
The revision was conducted to incorporate real-world patient experience data—such as symptoms, physical functionality, quality of life, and treatment challenges—into the early designation stages for rare and severe disease therapies.
Under the updated guidelines, a new checklist for patient experience data is included in the GIFT application form. This allows pharmaceutical companies to indicate data types and submit relevant documentation alongside detailed criteria explaining 'severe diseases.'
Previously, MFDS evaluated GIFT designations based on disease severity, availability of alternative treatments, and improvements in safety and efficacy. Moving forward, submitted patient experience data will serve as reference material for evaluating benefit-risk profiles.
MFDS stated that it plans to publish the revised guidelines on its official website and continue supporting fast-track approval processes for critical therapies.
이번 개정은 식의약 안심과제의 일환으로 추진됐다. 임상시험 결과만으로는 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료과정에서의 어려움 등 실제 환자 경험자료를 GIFT 지정 단계부터 적극적으로 활용하겠다는 취지다.
민원인 안내서의 주요 개정 내용에 따르면 GIFT 지정 신청서에 '환자경험자료 체크리스트'가 신설된다. 이에 따라 제약업체는 자료의 유형과 제출 여부 등을 명시해 환자경험자료를 함께 제출할 수 있게 됐으며, GIFT 지정 대상인 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명도 추가됐다.
식약처는 그동안 GIFT 지정 심사 시 질환의 중대성, 대체 가능 의약품 유무, 대체 의약품 대비 안전성 및 유효성 개선 여부를 중심으로 지정요건을 검토해 왔다. 이번 개정으로 제출된 환자경험자료는 신청 품목의 중대성과 유익성·위해성을 평가하는 종합 참고자료로 활용될 예정이다.
식약처는 개정된 지침서 내용을 누리집에 공개하고, 체계적인 환자 관점 평가 체계를 구축해 희귀·중증질환 치료제의 신속 심사 절차를 이어갈 계획이라고 밝혔다.
[영문번역 기사-AI활용]
An official from the Ministry of Food and Drug Safety stated, "We expect this revision to help pharmaceutical companies better understand GIFT designations and improve review predictability." The official added, "We will support the swift approval of treatments for rare and severe diseases by reflecting patient experiences in the evaluation process." NIFDS under MFDS announced on August 28 that it revised the administrative guidelines for the Global Innovative Product on Fast Track (GIFT) system.
The revision was conducted to incorporate real-world patient experience data—such as symptoms, physical functionality, quality of life, and treatment challenges—into the early designation stages for rare and severe disease therapies.
Under the updated guidelines, a new checklist for patient experience data is included in the GIFT application form. This allows pharmaceutical companies to indicate data types and submit relevant documentation alongside detailed criteria explaining 'severe diseases.'
Previously, MFDS evaluated GIFT designations based on disease severity, availability of alternative treatments, and improvements in safety and efficacy. Moving forward, submitted patient experience data will serve as reference material for evaluating benefit-risk profiles.
MFDS stated that it plans to publish the revised guidelines on its official website and continue supporting fast-track approval processes for critical therapies.
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가요진 기자 gyj1119@naver.com
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